聚焦｜细胞治疗“新时代”我国脐血应用啥水平？

　　在2023年6月29日，中国输血协会与社会科学文献出版社联合发布了《输血服务蓝皮书：中国输血行业发展报告(2023)》，其中明确指出：

　　目前脐带血干细胞主要广泛应用于血液系统恶性肿瘤、软骨的修复再生、神经损伤的修复以及肝脏疾病的治疗等。近年来的研究表明，采用UCBT在减少临床移植物抗宿主病方面有较大潜力，在促进机体造血微环境成熟、加快造血系统重建、HSCs归巢等方面具有很好的作用，UCBT已成为目前血液系统的研究热点之一。

　　作为临床移植造血干细胞三大来源之一，脐带血是一种异常宝贵的细胞资源，在婴儿娩出断脐后即可采集存储。2017年2月，国家卫计委公布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017版)》中也明确规定了造血干细胞的临床应用规范，从法律意义上为脐带血参与干细胞移植治疗提供了指引与保障。亟需脐带血配型和干细胞移植的万千病患都能受惠于脐带血采集存储与移植技术的规范化。

　　从1988年身患范可尼氏贫血病的美国男孩马特·法罗接受同胞妹妹的脐带血移植以来已历三十余载，医学界掀起的干细胞治疗之风仍然劲吹不息。在细胞治疗的新时代下，我国脐带血应用已经取得了哪些成果，达到了何种水平?

　　01救治患者数量占世界逾三分之一

　　目前全球脐带血应用案例已达8.5万余份，而我国脐带血应用案例已达3万余份，占比微微超出三分之一。

　　脐带血应用如此广泛的重要原因是，它取材便利灵活，是不折不扣的“废物利用”;而且新生儿分娩时脐带血成分较为纯粹，经过严格检验而纳入存储体系的血样没有受到病毒污染;脐带血自身免疫原性低，增殖特性强，在重建造血功能、免疫功能方面效验突出。

　　02救治病种超80种，干细胞医疗大放光彩

　　中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)淋巴肿瘤中心主任 、天津市脐带血造血干细胞库医学主任邱录贵教授介绍：脐带血造血干细胞移植可治疗超过80种疾病，而且其中的NK细胞还可作为细胞免疫治疗的重要细胞来源。

　　具体而言，脐带血可以用于治疗血液系统恶性肿瘤，如急性淋巴细胞白血病、急性粒细胞白血病、霍奇金病、淋巴瘤等;也可针对骨髓造血异常类疾病发挥作用，例如先天性粒细胞缺乏、先天性角化不良、范可尼贫血、骨髓纤维化、骨硬化病等，帮助病患重建“造血工厂”;

　　它还是免疫缺陷疾病的克星，针对重型联合免疫缺陷、Omenn综合征、Griscelli综合征、Nezelof综合征都有较好抑制效果，削减病患常年服药带来的代谢负担;

　　脐带血干细胞还在天冬氨酰葡萄糖胺尿症、肾上腺脑白质营养不良、涎酸贮积症等代谢性疾病的治疗中屡建奇功，可以说不同疾病门类都将脐带血干细胞视为不可多得的医疗资源。

　　03“生命火种”发展不易

　　我国的脐带血移植起步仅稍晚于发达国家，由沈柏均教授首先迈出了至关重要的一步。在1987年，他已经完成山东省首例自体骨髓移植，为了进一步探索治疗血液性疾病的奥秘，他想到是否可利用脐带血完成干细胞移植?

　　在1991年，一位年仅四岁的山东济宁微山湖籍女孩罹患有卵巢脂肪肉瘤，沈教授大胆采用两份混合脐带血移植，术后仅一个月，患儿体内的肉瘤便消失了。

　　在巨大成功的吸引下，国内越来越多医疗机构开始重视脐带血干细胞的相关研究，脐血库的建设运营也正式展开：

　　1996年，在中国血液病学和造血干细胞移植专家、中国工程院院士陆道培的指导下，北京市以当时刚成立不久的纽约脐带血库作为蓝本而建立了自己的脐血库，为国内造血干细胞供体缺乏提供了一条重要的生命绿色通道;

　　2001年中国首例自体存储“脐血宝宝”诞生，父亲将孩子脐血存储于天津市脐血库，标志着我国的脐带血管理走上正轨。

　　在2009年，北京儿童医院完成国内首例自体脐带血移植，治愈一名神经母细胞瘤患儿;

　　2021年天津脐血库调出的一份脐带血救治了患有再生障碍性贫血的病人，而这份特殊的供血恰好是他于2003年时托付给天津脐血库存管的，跨越19年的生命传递也创下我国自体脐带血存储应用时间最长纪录。

　　值得一提的是，国内由国家卫健委规划设置的脐血库一共有7家——北京市脐血库、广东省脐血库、山东省脐血库、上海市脐血库、四川省脐血库、天津市脐血库和浙江省脐血库，如果有存储脐带血的需求，应当和上述有官方背景的脐血库联系，由执业人员完成脐血采集。

　　04 化特殊为常规，脐带血应用日益成熟

　　相较于骨髓或外周血移植，接受了脐带血干细胞移植的患者在长期医疗保健负担上更加轻松从容，生活质量也更高。除了前述的若干恶性肿瘤和自身免疫疾病等门类之外，脐带血的某些特殊应用也逐步实现了常规化。

　　脐带血除了提供干细胞外，还可提供杀伤性T细胞(CTL)、自然杀伤细胞(NK)、调节性T细胞(Treg)、病毒特异性T细胞(VST)等多种免疫细胞，在抗肿瘤方面具有独特优势;脐带血中的血小板可用于制作促进伤口愈合的制剂，脐带血血清则可用于干眼病、眼部过敏等治疗，脐带血血浆还具有促进神经系统再生、改善认知的功能。

　　此外，干细胞还被应用于治疗耳鸣、脑卒中、自闭症，许多与年龄因素高度相关的老年病也可通过干细胞疗法寻求治愈之道，这意味着脐带血这一生物资源的保护和利用更具价值。

　　结语

　　近年来脐带血应用堪称百花齐放，从治疗难治性疾病到抗衰除皱，从脏器病变到类器官培养，脐带血所展现出的移植优势逐渐得到权威医疗机构的公认。随着越来越多脐带血研究的立项，相信脐带血还能继续为医学界带来更多奇迹。