深化药品领域改革创新， 全链条支持创新药发展

　　2024年，政府出台了一系列政策，全链条支持创新药发展。1月22日，中共中央办公厅、国务院办公厅印发《浦东新区综合改革试点实施方案(2023-2027年)》，允许生物医药新产品参照国际同类药品定价，支持创新药和医疗器械产业发展;2月5日，国家医保局、医药价格和招标采购司联合下发《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制 鼓励高质量创新的通知(征求意见稿)》，进一步明确了高质量创新药的定价自由。7月5日，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，提出要全链条强化政策保障，统筹用好价格管理、医保支付、商业保险等政策，优化审评审批和医疗机构考核机制，合力助推创新药突破发展;要调动各方面科技创新资源，强化新药创制基础研究，夯实我国创新药发展根基。7月31日，国家药品监督管理局(NMPA)印发《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，要求优化创新药临床试验审评审批机制，缩短药物临床试验启动用时;11月15日，NMPA药品审评中心(CDE)批准了首个试点项目(拟由北京大学肿瘤医院开展的注射用MK-6204治疗晚期实体瘤的临床试验申请)，审评审批用时21日。

　　NMPA持续深化药品审评审批制度改革，支持罕见病用药、儿童用药研发创新。9月13日，CDE发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划(“关爱计划”)》，旨在将与药物临床获益-风险评价相关的患者体验整合入罕见疾病药物临床研发中，并在此过程中增强各方沟通与协作，最终促进罕见疾病药物的上市，满足临床需求。2024年，共有Fitusiran 注射液、羟钴胺注射液等7个药物被纳入“关爱计划”，用于血友病A/B和甲基丙二酸血症等罕见疾病患者的治疗。8月30日，国家卫生健康委等四个部门制定《第五批鼓励研发申报儿童药品清单》，清单包括15个品种，涉及25个规格、8种剂型，进一步引导我国儿童药品综合研发水平提升，促进儿童药品合理规范使用，支持儿童药品供应保障高质量发展。上述政策的颁布，有助于引导企业合理调整研发战略布局，坚持临床需求导向的创新研发。